研究人员在开发胰腺癌新药时学到的东西

编者按:在这里华盛顿邮报的文章纳撒尼尔·布鲁克斯·霍维茨(Nathaniel Brooks Horwitz)写了他创办生物制药公司Nivien Therapeutics的经历，目的是开发和测试一种新药胰腺癌病人。正在开发的药物没有进入人体试验，但重要的是要强调，参与临床研究的患者有更好的结果。目前所有可用的治疗方法都是通过临床试验获得批准的。的胰腺癌行动网(PanCAN)强烈建议在诊断和每个治疗决定期间进行临床试验。

在接下来对霍维茨的采访中，我们探究了是什么吸引了他研究和药物开发，他从尼维恩的经历中学到了什么，以及为什么他这么认为临床试验仍然是改善胰腺癌和其他疾病患者预后的关键一步。

请介绍一下你自己。是什么吸引你从事生物医学研究的?

霍维茨:将生物医学研究转化为新技术是改善人类健康和幸福的最佳途径。从我的祖父是神经外科医生8岁时我母亲治疗晚期乳腺癌的经历，我一直都很喜欢应用科学。与疾病作斗争是个人的、无党派的、令人兴奋的事情。

我在马萨诸塞州的公立高中开始学习分子生物学。作为哈佛大学的本科生，我在波士顿儿童医院、哈佛干细胞研究所和哈佛医学院的实验室里继续着这项研究。然后我在大四那年离开哈佛创办了尼维恩治疗公司，在那里我们为胰腺癌．

在我们的策略在临床前试验中失败后，我回到哈佛完成了我的分子和细胞生物学学位。

我是一个澳大利亚裔美国人:我在澳大利亚的悉尼、马萨诸塞州和弗吉尼亚州长大——我出生在华盛顿特区。我的其他爱好是演奏古典竖琴、帆板和写作关于生物技术．

你从Nivien中学到的最大的经验是什么?

霍维茨:我学到了很多东西，从应用科学的困难到管理一个由三大洲的化学家、生物学家、统计学家和计算机科学家组成的多元化团队所面临的挑战。

最重要的教训是，要在治疗过程的早期让患者参与进来，同时避免过度宣传实验药物，而这在生物技术公司的公共关系中经常发生。

PanCAN:为什么要谨慎地就实验性药物和临床试验进行沟通，避免耸人听闻和过度承诺，这很重要?

霍维茨:20个实验药物中有19个在首次人体试验和FDA的批准(美国美国食品和药物管理局然而，许多药物成功地改善了数千甚至数百万人的生命。

研究人员和企业家应该清楚，如果这项技术成功了，它能做什么，但是诚实的几率。

当我们在尼维恩进行实验治疗时，几个胰腺癌患者或他们的朋友和家人联系了我们。治疗这种疾病的成功是如此罕见，以至于人们寻找任何可以帮助的方法，即使技术还没有准备好。

这意味着，作为应用科学家，我们必须非常小心地表达现实，而不减少希望。正如我在《华盛顿邮报》(The Washington Post)上所写的，病人应该得到诚实，员工应该得到透明，投资者应该得到公平的赌注。

然后，当科学发挥作用时，结果可能是非凡的。

为什么临床试验很重要?

霍维茨:临床试验是应用于人类健康的科学方法。临床试验是我们发现潜在药物真相的最有力工具。

在临床试验之前，我们不知道哪些药物或设备是安全有效的。尽管早在1820年就有医生们的零星尝试，但FDA直到1938年通过了《联邦食品、药品和化妆品法案》(Federal Food, Drug and Cosmetic Act)才要求证明药物是安全的。直到1962年才需要证明其有效性。

我们仍然需要更多严谨的研究来得出有用的答案，但我们在目前的范式下——既安全又有效的临床试验——已经比以前好得多了。

临床试验也为疾病患者提供了测试最新应用科学的机会。新技术通常并不比现有技术更好治疗；它们甚至可能有害。然而，许多人受益于早期获得其他方面无法获得的治疗。

每一个人,与他们的医生和他们的家人，需要根据他们的价值观做出独特的风险收益判断。这就是为什么对企业、记者和投资者来说，在新技术的前景和失败的可能性之间取得平衡是如此重要:这样，受疾病影响最大的人就可以为自己和家人做出最好的呼吁。

正是参加临床试验的人们的勇气和勇气推动了医学的发展。没有这些英雄，我们将回到早期医学的无知。